CRISPR
Una esperanza para el tratamiento de la Retinitis pigmentaria.
La Retinitis Pigmentaria es un grupo de enfermedades hereditarias causadas por mutaciones de más de 60 genes causando disfunción de los fotorreceptores. Se manifiesta con disminución de visión periférica y pérdida de visión nocturna, pudiendo llegar a producir ceguera. Actualmente no existe tratamiento para la Retinitis pigmentaria.
Un estudio publicado Ophtalmology mostró que científicos de la Universidad de California, San Diego, evidenciaron mejoría de agudeza visual y retraso en la progresión de la Retinitis Pigmentaria en ratones tratados con una terapia genética llamada CRISPR.
Esta técnica edita secuencias específicas de ADN, suprimiendo el gen defectuoso y manteniendo el gen funcional, modificando la función genética. El futuro luce prometedor!
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