CRISPR  

Una esperanza para el tratamiento de la Retinitis pigmentaria. 

La Retinitis Pigmentaria es un grupo de  enfermedades hereditarias causadas por mutaciones de más de 60 genes causando disfunción de los fotorreceptores.  Se manifiesta con disminución de visión periférica y pérdida de visión nocturna, pudiendo llegar a producir ceguera. Actualmente no existe tratamiento para la Retinitis pigmentaria.

Un estudio publicado Ophtalmology mostró que científicos de la Universidad de California, San Diego, evidenciaron mejoría de agudeza visual y retraso en la progresión de la Retinitis Pigmentaria en ratones tratados con una terapia genética llamada CRISPR. 

Esta técnica edita secuencias específicas de ADN, suprimiendo el gen defectuoso y manteniendo el gen funcional, modificando la función genética. El futuro luce prometedor!

TERAPIA GENETICA 

Extraordinarias noticias! El tratamiento genético para la ceguera puede hacerse realidad.

Estudios demuestran que la terapia genética puede mejorar significativamente la visión de pacientes con patologías retinianas hereditarias que hasta la actualidad no tienen tratamiento. Esta terapia está siendo estudiada por la FDA para su probable aprobación este año. Un estudio  realizado en la Universidad de Iowa por el Dr. Russell en pacientes con Amaurosis congénita de Leber, evidenció que el 93% de los casos presentaron mejoras significativas en su visión, en la sensibilidad a la luz y visión periférica. Con la terapia se podrían tratar más de 25 mutaciones genéticas que causan ceguera y podrían utilizarse en la retinitis pigmentosa y podría proveer de las proteínas claves necesarias para restaurar la visión en la Degeneración macular relacionada con la edad. El futuro está aquí y luce prometedor.

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